امکان درمان بیماری‌های ارثی از درون رحم

کودکی که با بیماری ژنتیکی متولد می‌شود، برای تمام عمر باید درمان شود، اما تحقیقات جدید دانشمندان فرانسوی نشان می‌دهد، درمان هموفیلی و شاید بیماریهای ارثی دیگر از درون رحم قابل انجام بوده و ممکن است بتواند موفقیت درمان‌ها پس از تولد را ارتقا بخشد.
به گزارش آوا به نقلب از ایسنا، سیستم ایمنی انسان در شناسایی و تخریب مواد خارجی بسیار خوب عمل می‌کند. این سیستم به محض رویارویی بدن با یک ماده مهاجم، واکنش سریع نشان می‌دهد تا مجددا بروز پیدا نکند. این منطق پشت واکسیناسیون است.
اگرچه این مکانیسم در جاهایی مانند پذیرش عضو اهدایی ممکن است مشکل‌ساز باشد.
گروهی از دانشمندان کالج دانشگاهی لندن در دهه ۱۹۵۰ دریافتند که قرار گرفتن سیستم ایمنی در معرض ماده خارجی در رحم می‌تواند تأثیر معکوسی داشته باشد. آن‌ها پوست گروهی از موش‌ها را به موش‌های دیگر پیوند زدند که پوست جدید توسط سیستم‌ایمنی بدن دریافت‌کنندگان تخریب می‌شد، اما زمانی که سلول‌های گروه اهداکننده به موش‌های جنینی تزریق شد، آن‌ها پس از تولد بیشتر احتمال داشت که پوست پیوندی را قبول کنند.
دانشمندان موسسه ملی بهداشت و تحقیقات پزشکی فرانسه در پاریس به بررسی این امر پرداختند که آیا می‌توان از این کار برای درمان بیماری‌های ارثی مانند هموفیلی بهره برد یا خیر.
در هموفیلی، جهش‌های ژنتیکی باعث نوعی کمبود در پروتئین‌های لخته‌کننده خون می‌شوند. رایجترین فرم این بیماری در اثر کمبود فاکتور انعقادی هشتم ایجاد می‌شود. افرادی که با این بیماری متولد می‌شوند، می‌توانند فاکتور هشتم را طی تزریقاتی دریافت کنند، اما سیستم ایمنی حدود یک پنجم مبتلایان به هموفیلی، پادتن‌هایی تولید می‌کند که اثر پروتئین را از بین می‌برند.
این محققان برای مشاهده اینکه آیا تزریق سلول به درون رحم می‌تواند این واکنش ایمنی را از بین ببرد یا خیر، بخش‌هایی از فاکتور هشتم را به پروتئینی دیگر متصل کردند که آن را قادر به عبور از جفت بین مادر و جنین می‌کرد. این پروتئین سپس به موش‌های باردار فاقد فاکتور انعقادی هشتم تزریق شد.
پس از متولد شدن بچه موش‌ها، محققان آن‌ها را با فاکتور هشتم درمان کردند. آن دسته از این بچه موش‌ها که در رحم در معرض درمان پروتئینی قرار داشتند، در برابر این درمان نیز تحمل بهتری داشته و سیستم ایمنی بدن آن‌ها بطور میانگین پادتن کمتری نسبت به موش‌های گروه کنترول تولید کرد.
دانشمندان امیدوارند که یک رویکرد مشابه بتواند در بیماری‌های دیگر ناشی از کمبود یک پروتئین مانند گلیکوژنوز نوع دو یا بیماری پمپه و همچنین اختلالات خودایمنی مانند دیابت نوع یک موثر واقع شود.
محققان هنوز برای استفاده از این درمان‌ها بر روی انسان راه درازی در پیش دارند، زیرا مشخص نیست که آیا این روش دارای عوارض جانبی بر روی مادر یا کودک هست یا خیر؛ چه میزان دوز برای استفاده بر روی جنین کافی است و چه زمانی باید از آن استفاده کرد.